In klinischen Studien erproben Ärzt:innen zusammen mit Erkrankten eine Methode, um eine Krankheit zu erkennen oder zu behandeln. Mit Medikamenten-Studien werden neue Medikamente erprobt und Daten für eine Zulassung gesammelt.
Vor Studienbeginn werden Kriterien und Design der Studie festgelegt. Das Studiendesign ist die Struktur der wissenschaftlichen Untersuchung.
Ziel und Endpunkt
Zu den Zielen einer klinischen Studie gehört oft, die Anzahl der Überlebenden zu erhöhen. Bei chronischen Erkrankungen ist häufig die Reduzierung der Einschränkungen ein Ziel. Auch die Besserung der Lebensqualität kann ein Ziel sein. Die Endpunkte sind das Ergebnis der Therapie. Sie zeigen Nutzen, Wirksamkeit oder Verträglichkeit der Therapie an. Wenn das definierte Ziel eine Reduzierung der Einschränkungen ist, ist der Endpunkt durch deutliche Minderung des INCAT Scores erreicht.
Ein- und Ausschlusskriterien
Der Einschluss, also die Aufnahme in die Studiengruppe, erfolgt nach Prüfung der Kriterien, die für die jeweilige Studie festgelegt wurden. Typische Ausschlusskriterien sind andere Erkrankungen oder das Alter.
Randomisierung und Verblindung
In fast allen Studien werden verschiedene Behandlungsgruppen gebildet. In zweiarmigen Studien wird einer Gruppe das neue Medikament gegeben. Die andere Gruppe erhält eine bewährte Behandlung. Randomisieren bedeutet, es wird ausgelost, wer welche Behandlung bekommt. Verblinden bedeutet, kein Teilnehmender weiß welche Behandlung er erhält. In verblindeten Studien erhalten alle gleich viele und gleich aussehende Medikamente. Manchmal bekommt die Vergleichsgruppe Medikamente ohne Wirkstoff, Placebos. Da auch Ärzt:innen und Pflegekräfte unbewusst Einfluss auf das Studienergebnis nehmen könnten, werden Studien oft doppelt verblindet. Dann weiß niemand wer zu welcher Behandlungsgruppe gehört. Jeder Teilnehmende hat eine Codenummer. Die Teilnehmenden erhalten die Medikamente mit dieser Codenummer.
Studienphasen
Wenn ein neuer Wirkstoff im Labor und an Tieren erfolgreich getestet wurde, kann er in Studien erprobt werden.
In Studien der Phase I wird an gesunden Freiwilligen getestet. Man beobachtet, wie der Wirkstoff durch den Körper wandert und ob er gut vertragen wird.
In Studien der Phase II wird geprüft, ob der neue Wirkstoff, der zum Medikament verarbeitet wird, wirkt. 100 bis 500 Erkrankte aus mehreren Ländern nehmen teil (bei seltenen Krankheiten weniger). Erkenntnisziele sind Wirkung, Verträglichkeit und Dosis.
In der Phase III steigt die Anzahl der teilnehmenden Erkrankten weltweit. Jetzt wird auf seltenere Nebenwirkungen geachtet. Wenn dies gut verläuft, kann die Zulassung beantragt werden.
Nach der Zulassung kann das Medikament verordnet werden.
Danach werden weitere Studien mit dem Medikament durchgeführt. Begleiterkrankungen oder Medikamentenkombinationen werden in den Studien der Phase IV untersucht.
Eine passende klinische Studie finden
Oft sprechen die behandelnden Ärzt:innen ihre Patient:innen auf geeignete laufende Studien an. Die europäische Arzneimittelbehörde (EMA) hat ein Suchportal mit Landkarte für laufende klinische Studien in der EU: https://euclinicaltrials.eu/search-for-clinical-trials/trial-map/?lang=de. Hier kann man CIDP oder anderes eingeben und auch die Region, in der gesucht werden soll. Die Angaben zu den Studien sind umfangreich.
Eine andere Möglichkeit ist die Seite https://findclinicaltrials.eu/de.
Sicherheit
Jede Studie muss genehmigt werden. Das Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte (BfArM) oder das Paul-Ehrlich-Institut (PEI) sind dafür zuständig. BfArM und PEI unterstehen dem Gesundheitsministerium (BMG).
Mit dem Prüfplan wird erklärt, welche Patient:innen wie behandelt werden sollen und welche Sicherheitsmaßnahmen gelten. Der Prüfplan geht an die Ethik-Kommission. Der Kommission gehören neutrale Ärzt:innen an, die nicht an der Studie mitwirken, manchmal auch die Vertretung der Erkrankten und Fachleute für Ethik und Recht. Sie müssen Nutzen gegen Risiken für die Teilnehmenden abwägen und prüfen die Eignung der medizinischen Einrichtungen, in denen die Studie durchgeführt werden soll. Die Behörden und die Ethik-Kommission werden über den Fortgang der Studie informiert.
Bei ernsten Nebenwirkungen kann verfügt werden, dass die Studie abgebrochen wird.
Es gibt eine Patientenversicherung, die eine Entschädigung der Teilnehmenden sichert, falls jemand gesundheitliche Schäden erleidet.
Weitere Informationen finden Sie auf unserer Studienseite